Pour qu’un nouveau médicament puisse être remboursé par les caisses-maladie, il doit apporter la preuve qu’il remplit les critères d’efficacité, d’adéquation et d’économicité (EAE) fixés par la loi. Le fabricant doit ainsi fournir les informations correspondantes aux autorités concernées, en même temps que la demande d’admission. Tandis que l’efficacité peut, en règle générale, être démontrée par les résultats d’études cliniques, il est plus difficile d’apporter la preuve de l’adéquation et de l’économicité.
L’Office fédéral de la santé publique (OFSP) prend sa décision d’admission ou non du médicament dans la liste dite des spécialités (LS) au regard des critères EAE. L’admission dans la LS peut aussi être prononcée à titre provisoire, en particulier lorsque certaines données manquent encore. Dans le cadre de l’admission provisoire, l’OFSP exige parfois du fabricant de tenir un registre qui documente le nombre et le type de patients traités ainsi que le volume des médicaments consommés. En mars 2021, la LS comprenait 15 médicaments différents pour lesquels la tenue d’un registre faisait partie des conditions d’admission.
Les registres médicaux ont des objectifs et des domaines d’utilisation très différents et ils doivent respecter de nombreuses exigences juridiques, médicales et techniques. Leur conception et leur tenue entraînent souvent une charge humaine et financière élevée. Une saisie non ciblée, incomplète ou non uniforme, des compétences insuffisantes ou le manque de ressources réduisent la pertinence de ces données collectées à grands frais. Dans les faits, ces registres tenus en relation avec les décisions de remboursement ne sont souvent pas en mesure d’apporter les preuves demandées.
Cette situation non satisfaisante a poussé le Swiss Medical Board (SMB) à commander une étude auprès de la Haute école des sciences appliquées de Zurich (ZHAW) sur l’utilité des registres. Les conditions-cadre de l’organisation de ces registres ont été étudiées sur la base d’une analyse de la littérature et d’entretiens avec de nombreuses parties prenantes. Une analyse juridique a par ailleurs répondu aux questions additionnelles sur la protection des données, la souveraineté des données, l’assurance-qualité et le droit et les obligations de divulgation.
L’étude aboutit à la conclusion que les quatre mesures énumérées ci-après pourraient contribuer à améliorer l’utilité des registres dans le futur:
- Les registres pour les décisions de remboursement doivent avoir des objectifs clairs et réalisables.
- Les parties prenantes doivent être associées à la conception d’un registre afin d’accroître son acceptation et la disposition à y participer.
- Il faut des règles légales ou conventionnelles sur la structure et l’organisation d’un registre.
- La saisie des données doit être simplifiée et il faut chercher les synergies avec les collectes déjà réalisées (par ex. pour l’ANQ, l’Office fédéral de la statistique ou SwissDRG).
Les registres existants servent déjà aujourd’hui à obtenir des informations supplémentaires pour les décisions de remboursement. Cela évite de doublonner et maintient la charge de mise en place du registre à un faible niveau. Un exemple est le registre européen de la mucoviscidose. Plusieurs médicaments ayant reçu une décision provisoire d’admission dans la LS y sont actuellement répertoriés. Au lieu de toujours créer de nouveaux registres, il pourrait, dans certains cas, être judicieux d’intégrer plus fortement des registres nationaux ou internationaux ou au moins de s’inspirer de leur structure.
L’étude (en allemand) peut être consultée sur la page Internet du SMB (lien).